Erhverv

Orphazyme præsenterer pæne resultater i behandling af genetisk sygdom

Orphazyme oplyser, at der er tale om statistisk signifikante resultater. 
Foto: Michael Rosenfeld/picture-alliance/dpa/AP Images

Biotekselskabet Orphazyme har vist pæne resultater med sin lægemiddelkandidat Arimoclomol til behandling af den genetiske sygdom Niemann-Pick type C.

I et fase 2/3-studie har det danske selskab nået sit primære endemål ved at vise en 74 pct. reduktion af udvikling i sygdommen efter 12 måneder sammenlignet med placebo.

Der er tale om statistisk signifikante resultater, oplyser Orphazyme.

Selskabet vil nu påbegynde det forberedende arbejde med en registreringsansøgning samt mødes med de amerikanske og europæiske sundhedsmyndigheder i midten af i år for at diskutere en mulig vej til markedsføringsgodkendelse.

Efter planen vil Orphazyme gå efter indsendelse af registreringsansøgning til både FDA og EMA i første halvår 2020.

- Med dette meget overbevisende datasæt ser vi frem til at samarbejde med myndighederne om at gøre Arimoclomol tilgængelig for patienter så hurtigt som muligt, siger Anders Hinsby, der er administrerende direktør hos Orphazyme, i en meddelelse.

Aktien i selskabet faldt tirsdag med 1,1 pct. til 43,50 kr. Dermed er den nu næsten halveret i værdi siden børsnoteringen i slutningen af 2017.

BRANCHENYT
Læs også