Medicin til 13 mio kr på vej på markedet i USA

Det vil i givet faldt være rekord på det amerikanske marked, og selv om midlet, en genterapi, kan kurere en form for muskelsvind i spædbørn, sparker det påny gang i debatten i USA om medicinalprisernes himmelflugt, skriver The Wall Street Journal.

Farmaselskabet Novartis, der snart lancerer genterapien Zolgensma, har endnu ikke sat prisen, men ledelsen har gjort det klart, at selskabet anser en syv-cifret pris som rimelig for midlet.

Spædbørn med den omtalte lidelse dør normalt inden deres tredje leveår.

- En terapi er ubrugelig, hvis ingen har råd til den, siger Cathryn Donaldson, talskvinde for America's Health Insurance Plans, en brancheorganisation for USA's sygekasser, til The Wall Street Journal.

Og netop sygekassernes reaktion er vigtigt for patienterne, der frygter, at deres forsikringsselskaber vil nægte at betale den høje pris.

- Det vil blive en stor kamp, siger Andreas James, hvis søn på ni måneder, har lidelsen.

I USA er der endnu kun en genterapi-behandling på markedet, og det er Luxturna, som behandler en arvelig sygdom, der medfører synstab, og det middel koster 850.000 dollar for behandlingen. Men de amerikanske sundhedsmyndigheder regner med at godkende 10 til 20 andre genterapier inden udgangen af 2025.

Sundhedsmyndighedernes godkendelse af Novartis' behandling ventes inden for de nærmeste måneder, efter at alle 12 patienter behandlet i de kliniske tests stadig er i live efter to år og samtidig har udviklet evner, herunder at kunne holde hovedet oppe, sidde selv og indtage føde gennem munden, som patienterne normalt ikke gør. 400 til 500 babyer konstateres hvert år at have lidelsen.

Genterapi reparerer på medfødte sygdomme ved at erstatte et ødelagt DNA med et andet.